Conform Gxpnews.net: Agenția americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat recent Hympavzi (marstacimab), o nouă terapie dezvoltată de gigantul farmaceutic Pfizer, destinată tratamentului tulburărilor de coagulare a sângelui la copii. Medicamentul vizează prevenirea sau reducerea frecvenței episoadelor hemoragice la pacienții diagnosticați cu hemofilie. Această aprobare marchează un moment important, Hympavzi devenind prima terapie non-factor disponibilă pentru copiii cu vârsta cuprinsă între 6 și 11 ani, indiferent de prezența inhibitorilor.nn
Extinderea accesului la tratament
FDA extinde, totodată, utilizarea Hympavzi și pentru pacienții cu hemofilie A sau B care au dezvoltat inhibitori, o reacție imunitară ce complică tratamentul standard. Această categorie include persoane cu vârsta de 12 ani și peste. Este important de menționat că, în anul 2024, Hympavzi primise deja undă verde pentru pacienții cu vârsta peste 12 ani, fără prezența acestor inhibitori.nnAceastă dublă aprobare subliniază eforturile de a oferi soluții terapeutice adaptate diferitelor profile de pacienți cu hemofilie.nn
Un nou mod de administrare
Unul dintre avantajele majore ale Hympavzi este modul de administrare. Medicamentul se administrează subcutanat, utilizând un auto-injector, o dată pe săptămână. Aceasta reprezintă o alternativă convenabilă la perfuziile intravenoase, care necesită, în mod obișnuit, mai multe administrări pe parcursul săptămânii.nnÎn timpul studiilor clinice finale, Hympavzi a demonstrat o reducere semnificativă a ratei medii anuale de sângerare la adulți și adolescenți cu vârsta de 12 ani și peste, suferind de hemofilie A sau B cu inhibitori. Cele mai frecvente efecte secundare raportate au fost reacții la locul injectării, cefalee, febră și dureri articulare.nn
Portofoliul Pfizer în tratamentul hemofiliei
Hympavzi este al doilea medicament aprobat de FDA în acest an pentru tratamentul hemofiliei, dezvoltat de Pfizer. Primul a fost terapia genică Beqvez, adresată hemofiliei B. Conform estimărilor analiștilor LSEG, vânzările anticipate pentru Hympavzi ar putea ajunge la 300 de milioane de dolari până în 2030.nnHemofilia este o afecțiune rară care afectează capacitatea organismului de a coagula sângele. Ea este cauzată de deficitul anumitor proteine, numite factori de coagulare, esențiale pentru stoparea sângerărilor. Această boală poate duce la hemoragii spontane sau severe în urma unor leziuni sau intervenții chirurgicale. Hemofilia A este asociată cu un deficit al factorului VIII, în timp ce hemofilia B implică deficitul factorului IX.
Sursa: Gxpnews.net
