O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după un tratament experimental care i-a „resetat” sistemul imunitar. Anterior, pacienta, în vârstă de 47 de ani, necesita transfuzii zilnice de sânge pentru a gestiona afecțiunile, două dintre acestea afectând direct celulele sanguine. Procedura inovatoare, cunoscută sub numele de terapie cu celule CAR-T, a demonstrat o eficacitate remarcabilă în acest caz.
Cum funcționează terapia revoluționară CAR-T
Tratamentul presupune prelevarea celulelor sistemului imunitar, modificarea lor genetică pentru a le spori eficacitatea împotriva unei ținte specifice, și reintroducerea lor în organism. În cazul pacientei, celulele modificate au fost programate să vizeze și să distrugă celulele B defecte, responsabile de producerea anticorpilor care atacau globulele roșii, trombocitele și alte țesuturi sănătoase.
La doar câteva săptămâni de la administrarea terapiei, simptomele pacientei s-au ameliorat considerabil. După aproape un an de la intervenție, aceasta a încetat să mai aibă nevoie de transfuzii. Fabian MULLER, hematolog la Spitalul Universitar din ERLANGEN, a declarat că tratamentul s-a dovedit extrem de eficient în eliminarea simultană a celor trei boli autoimune. Pacienta se bucură acum de o viață aproape normală, fără tratament.
Afecțiunile și parcursul pacientei
Pacienta suferea de anemie hemolitică autoimună (AIHA), o boală rară în care sistemul imunitar distruge globulele roșii. Ulterior, a fost diagnosticată cu sindrom antifosfolipidic (APLAS), care atacă țesuturile și favorizează formarea cheagurilor de sânge, și trombocitopenie imună (ITP), o afecțiune ce provoacă distrugerea trombocitelor.
Combinația acestor afecțiuni necesita transfuzii zilnice și tratamente anticoagulante. De-a lungul anilor, pacienta a urmat nouă tipuri de terapii diferite, fără rezultate durabile. În cadrul noului studiu, s-a administrat terapia CAR-T, o abordare inovatoare, folosită cu succes în tratarea cancerelor.
După reintroducerea celulelor modificate, rezultatele au fost observate rapid. La doar șapte zile de la tratament, pacienta nu a mai avut nevoie de transfuzii. Testele au confirmat remisiunea completă în ziua 25, cu normalizarea hemoglobinei și stabilizarea numărului de trombocite.
Perspective și următorii pași
După 322 de zile, celulele B au început să reapară, dar majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, deci fără capacitatea de a ataca celulele sănătoase. Pacienta a putut întrerupe tratamentul anticoagulant fără reapariția cheagurilor.
Deși unele valori biologice rămân ușor modificate, cercetătorii consideră că acestea pot fi consecința tratamentelor anterioare. Dr. MULLER a subliniat că utilizarea mai timpurie a terapiei CAR-T la pacienții cu boli autoimune severe ar putea preveni complicațiile cauzate de tratamente ineficiente pe termen lung. Studiul a fost publicat în revista Med.
Sursa: Descopera
