Conform Doctorulzilei.ro: Tratament experimental cu celule stem ar putea schimba paradigma în lupta cu diabetul de tip 1
Cercetătorii de la Medical University of South Carolina au obținut rezultate promițătoare în cadrul unui studiu pe șoareci, testând un tratament experimental bazat pe celule stem modificate genetic. Terapia nu vizează înlocuirea insulinei, ci o abordare fundamental diferită: stoparea atacului sistemului imunitar asupra celulelor beta din pancreas, care produc insulină. Descoperirea, publicată în revista Molecular Therapy, deschide noi perspective în tratamentul diabetului de tip 1, o boală autoimună ce afectează celulele producătoare de insulină din pancreas.
Celule stem modificate genetic, noua speranță
Studiul a implicat utilizarea celulelor stem/stromale mezenchimale, modificate genetic pentru a produce alfa-1 antitripsină, o proteină cu remarcabile proprietăți antiinflamatorii și protectoare. Diabetul de tip 1 survine atunci când sistemul imunitar percepe eronat celulele beta pancreatice ca pe un pericol și le distruge. Deși insulina administrată extern menține pacienții în viață, aceasta nu acționează asupra cauzei declanșatoare a bolii. Noua terapie își propune să moduleze răspunsul imunitar, protejând celulele beta existente și implicit, încetinind sau chiar oprind progresia bolii. Aceasta este o diferență crucială față de tratamentele actuale, care se concentrează pe gestionarea consecutințelor, nu asupra cauzei.
Mecanismul de acțiune și impactul asupra sistemului imunitar
Celulele stem modificate, denumite AAT-MSC, au demonstrat o dublă acțiune benefică în modelul animal. Pe de o parte, au acționat ca un scut protector pentru celulele beta pancreatice ce încă funcționau. Pe de altă parte, au influențat comportamentul sistemului imunitar, diminuând atacul asupra acestora. Analiza celulelor imune post-tratament a relevat o creștere a numărului de celule T reglatoare, esențiale în moderarea răspunsului imunitar și prevenirea reacțiilor autoimune. Totodată, s-a observat o reducere a activității celulelor T CD8+, implicate direct în distrugerea celulelor beta, acestea intrând într-o stare de epuizare funcțională. Interesant este faptul că celulele stem modificate nu au persistat mult timp în organism, dispărând în câteva ore sau zile, dar efectele de reglare imunitară s-au menținut. Cercetătorii suspectează că acestea eliberează factori semnalizatori care continuă să protejeze sistemul imunitar și organele afectate.
Importanța momentului diagnosticului și perspective viitoare
Studiul s-a concentrat pe diabetul de tip 1 în stadii incipiente, atunci când pacienții încă pot avea o rezervă de celule beta funcționale. Un diagnostic rapid este crucial pentru a maximiza șansele ca o astfel de terapie să fie eficientă. Cercetarea se aliniază tendinței moderne de a privi diabetul de tip 1 ca pe o boală autoimună ce poate fi intervenită la nivelul sistemului imunitar, la fel ca recent aprobata terapie teplizumab, care poate întârzia apariția bolii la persoanele predispuse. Pentru România, unde pacienții cu diabet de tip 1 depind în prezent de insulinoterapie și monitorizare constantă, o astfel de descoperire, deși încă departe de aplicarea clinică, reprezintă o sursă importantă de speranță. Ea oferă perspective de a reduce povara administrativă și fiziologică a bolii, permițând potențial păstrarea funcției pancreatice proprii. Este important de subliniat că această descoperire se referă exclusiv la diabetul de tip 1 și nu trebuie confundată cu diabetul de tip 2. Următorii pași vizează evaluarea siguranței și eficacității terapiei pe subiecți umani, într-un studiu clinic de amploare.
Sursa: Doctorulzilei.ro
